每經熱評丨關注罕見病 “靈魂砍價”之外還需多措并舉

每經評論員 陳晴

曾因高達70萬元一針引爭議，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的天價藥諾西那生鈉注射液，終于成功進入醫保，這是國家醫保目錄中首次出現罕見病天價藥的身影。

對于SMA患者來說，他們迎來了福音。藥企大幅降價，醫保目錄也將納入，患者將獲得藥價大降和按比例報銷的雙重利好。但不可忽視的是，對于罕見病天價藥納入醫保，市場長期存在爭議，焦點主要在于罕見病天價藥的價格過高，納入醫保體系將增加醫保基金支付壓力。

確實，國家醫保具有普惠性，需要照顧大多數人的利益。罕見病天價藥納入醫保，容易令市場擔憂其他基礎疾病的保障可能會受到沖擊。但就像醫保方談判代表所說，每一個小群體都不應該被放棄。據估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。更有數據顯示，我國罕見病患者總數超2000萬人，患者及其背后家庭的聲音不容忽視。

隨著我國經濟水平的日益提高，社會醫療保障體系的日臻完善，罕見病天價藥納入醫保，是醫保擴大受益人群的結果和公眾享受到社會發展紅利的體現。諾西那生鈉注射液納入醫保無疑是振奮人心的，但要想更好地平衡醫保的普惠性和罕見病患者需求之間的關系，我們還有很長的路要走。

我國人口基數龐大，成功進入國家醫保目錄的企業將會有廣闊的市場，能夠做到“以量換價”。因此醫保談判時，我們能夠從被動買單轉向主動議價，讓進口藥在國內的價格不高于周邊國際市場，甚至是獲得全球最低價。

不過，藥企需要綜合考慮成本和利潤。罕見病天價藥很多屬于創新藥，藥企需要投入大量的研發成本。如果是獨家的藥物品種，藥企更有可能待價而沽，不愿降價。

醫保資金不可能超出經濟發展水平無限制地增加。要想讓更多罕見病天價藥降價到醫保和患者可以接受的范圍并順利納入醫保，鼓勵創新藥研發，創造多元化的藥品供應格局，是我們的必然選擇。

近年來，國家相關部門已經采取了舉措，不斷加快罕見病藥物的研發創新，簡化相關藥物上市和進口的審評審批程序。就在2021年10月，國家藥監局藥品審評中心網站發布關于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》意見的通知。該技術指導原則旨在進一步提高罕見疾病臨床研發效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發及科學的試驗設計提供建議和參考。

國家醫保局也曾表示，解決新藥的可及性也不能僅僅依靠基本醫保一條道路，可以充分發揮各類補充保險、商業健康保險等渠道功能，通過建立完善中國特色的多層次醫療保障體系，更好地滿足不同層次的用藥需求。

完全依靠醫保談判“靈魂砍價”來提高罕見病天價藥的可及性，這在當下并不現實，但如果我們多措并舉，相信越來越多的罕見病患者將迎來福音。