全球首款全身型重癥肌無(wú)力“雙亞型”新藥在華獲批 破解MuSK陽(yáng)性患者無(wú)藥困境

每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 張海妮    

又一“全球首款”罕見(jiàn)病新藥在中國(guó)獲批。

3月31日，比利時(shí)藥企優(yōu)時(shí)比（UCB）宣布自研生物制劑——羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革，Rystiggo）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者。

資料顯示，重癥肌無(wú)力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見(jiàn)疾病，在中國(guó)的年發(fā)病率為0.68/10萬(wàn)，85%為全身型重癥肌無(wú)力，其中AChR陽(yáng)性和MuSK陽(yáng)性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%。

其中，MuSK陽(yáng)性患者30歲和50歲左右呈現(xiàn)發(fā)病雙峰，往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險(xiǎn)，但該群體缺乏正式獲批的靶向治療藥物。實(shí)際上，在Rystiggo于2023年在美國(guó)獲批前，全身型重癥肌無(wú)力患者有4種不同的治療方法，均僅用于治療抗AChR陽(yáng)性的患者。

作為全球首個(gè)且唯一同時(shí)覆蓋AChR陽(yáng)性和MuSK陽(yáng)性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，優(yōu)迪革在中國(guó)獲批，突破了國(guó)內(nèi)MuSK陽(yáng)性患者長(zhǎng)期缺乏有效治療手段的困境。

不過(guò)，罕見(jiàn)病藥物的定價(jià)普遍昂貴。根據(jù)優(yōu)時(shí)比官網(wǎng)，Rystiggo在美國(guó)每毫升定價(jià)超過(guò)3000美元。不過(guò)，符合條件的商業(yè)保險(xiǎn)患者可以獲得自付費(fèi)用幫助；符合患者援助計(jì)劃條件的患者可以免費(fèi)接受Rystiggo長(zhǎng)達(dá)12個(gè)月的治療。